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Sarepta Therapeutics anuncia la convocatoria de solicitudes para el Programa de concesión de subvenciones para LGMD 2024
03/19/24 9:00 AM EDT
– Hasta $100,000 en fondos totales se adjudicarán a organizaciones no gubernamentales y de apoyo a los pacientes seleccionadas
Lassolicitudes se aceptarán hasta el 19 de julio de 2024
Sarepta invita a presentar propuestas que aborden una o más de las siguientes áreas: promover el reconocimiento de los primeros signos y síntomas de las LGMD; mejorar la participación en pruebas genéticas y programas de asesoría genética; y facultar a las familias para que asuman un papel activo en la búsqueda de un diagnóstico confirmado para conocer su subtipo. El comité de selección determinará la cantidad de personas que obtendrán la subvención para optimizar los fondos disponibles.
Las LGMD representan un grupo de enfermedades genéticas neuromusculares distintas con un conjunto de síntomas generalmente frecuentes, que incluyen debilidad progresiva y debilitante, y atrofia que comienza en los músculos que rodean las caderas y los hombros antes de pasar a los músculos de los brazos y las piernas. Hay más de 30 subtipos de LGMD, cada uno con una causa genética subyacente única y una amplia diferenciación en su gravedad. Dada la complejidad de las LGMD, las pruebas genéticas desempeñan un papel fundamental en el diagnóstico preciso del subtipo de una persona. La cartera de terapias genéticas en investigación de Sarepta para tratar las LGMD tiene el potencial de abordar seis subtipos de LGMD, que en conjunto representan más del 70 por ciento de todas las LGMD conocidas.
“A través del Programa de concesión de subvenciones de LGMD, nuestro objetivo es ayudar a mejorar el proceso de diagnóstico de las personas que viven con LGMD y capacitar a los pacientes con un conocimiento más profundo de su enfermedad”, sostiene la Dra. Diane Berry, vicepresidenta ejecutiva y directora de Política Global y Apoyo de Sarepta. “Para los pacientes con LGMD, la confirmación genética puede permitir que un individuo acceda a atención especializada antes, participe en futuros ensayos clínicos y acceda a posibles tratamientos futuros. Esperamos recibir y revisar propuestas para este importante programa”.
Las solicitudes deben presentarse con la documentación adecuada del estado de la organización sin fines de lucro o no gubernamental. Las propuestas deben describir actividades que busquen acortar el proceso hasta el diagnóstico de LGMD y/o mejorar la participación en los programas de pruebas genéticas actuales. Las organizaciones tendrán hasta un año para completar las actividades descritas en su propuesta. Los esfuerzos descritos en la propuesta no deben ser específicos del subtipo. El programa está abierto a las organizaciones independientemente de la geografía. El Comité de Subvenciones de Sarepta evaluará los fundamentos, la creatividad, el valor inspirador de cada propuesta y cómo se medirá el éxito del programa. Los miembros de la comunidad de LGMD pueden enviar una solicitud si forman parte de una organización que respalde su presentación. Se aceptarán solicitudes hasta el viernes 19 de julio de 2024. Se notificará a los solicitantes sobre las decisiones del comité de subvenciones antes del 30 de septiembre de 2024. Para obtener más información o enviar una solicitud, visite https://www.sarepta.com/lgmd-grant-award-program.
Acerca de
Sarepta tiene una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y acortan el futuro. Contamos con modelos de liderazgo en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y las distrofias musculares de cinturas (LGMD) y, actualmente, tenemos más de 40 programas en diversas etapas de desarrollo. Nuestra amplia línea de programas está impulsada por nuestro motor de medicina genética de precisión multiplataforma en terapia genética, ácido ribonucleico y edición de genes.
Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.
Contacto con inversores:
iestepan@sarepta.com
Contactos con los medios:
tsorrentino@sarepta.com
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